Девочка и генный карандаш: новая терапия побеждает лейкоз

Представьте себе: май 2021 года, и у 13-летней Алисы диагностируют Т-клеточный лимфобластный лейкоз. Не просто страшные слова, а реальность, с которой столкнулась одна семья. Девочка прошла через всё — химиотерапию, пересадку костного мозга. Но болезнь вернулась. И когда стандартная медицина разводила руками, предлагая лишь паллиатив, её родители сделали невероятный выбор. Они первыми в мире согласились на экспериментальную генную терапию, меняющую не целые гены, а отдельные «буквы» в генетическом коде. Разработали этот метод учёные из Университетского колледжа Лондона и Детской больницы Грейт Ормонд Стрит. Иногда надежда рождается на стыке отчаяния и научной смелости, не так ли?

Наш геном — это текст из 3 миллиардов пар «букв»: A, C, G, T. Редактирование оснований — это не про вырезание и вставку целых абзацев ДНК. Это про то, чтобы взять карандаш и ластик и исправить одну-единственную опечатку, которая ломает всю систему.

«Если классический CRISPR — это молекулярные ножницы, то редактирование оснований — это именно карандаш и ластик. Мы стираем одну букву и пишем другую, чтобы точечно исправить клеточный механизм», — поясняют авторы работы.

Звучит логично: отредактировать Т-клетки иммунитета, чтобы те атаковали рак. Так уже лечат, например, некоторые виды лейкозов. Но здесь загвоздка: рак у Алисы был Т-клеточный. Значит, модифицированные «бойцы», отправленные на войну с опухолью, в итоге начинали уничтожать друг друга. Сложная задача, правда? Нужно было создать армию, которая била бы только по врагу.

Решение оказалось элегантным. Учёные создали универсальные Т-клетки, внеся несколько точечных правок. Они «стёрли» с их поверхности два ключевых рецептора — CD7 и CD52. Это сделало клетки-защитники «невидимыми» для рака и одновременно настроило их на точное уничтожение больных клеток. Фактически, они получили идеальных и неуязвимых солдат для этой конкретной войны.

И это сработало. Всего через месяц после терапии у Алисы не нашли признаков рака. Затем — повторная трансплантация костного мозга для восстановления иммунитета. И вот он, долгожданный результат: на сегодняшний день у девочки уже полгода ремиссии.

«Это самая сложная клеточная терапия из когда-либо применённых. Её успех открывает двери для спасения пациентов, которым больше не на что надеяться», — говорит соавтор исследования, профессор Васим Куасим.

Это только начало. В исследование планируют включить ещё до 10 пациентов с таким же диагнозом, чтобы подтвердить, что метод действительно эффективен и безопасен в долгосрочной перспективе. А пока в США одобрили первую генную терапию для гемофилии — болезни, которая требует пожизненных изнурительных переливаний. Скоро и эти пациенты смогут вздохнуть свободнее. Мы живём в удивительное время, когда медицина перестаёт просто бороться с симптомами и начинает исправлять ошибки в самом исходном коде жизни.