Генная терапия митохондрий: новый прорыв в лечении болезней

Почему глаз перестает видеть? Зачастую корень зла прячется глубоко внутри наших клеток, в крошечных энергостанциях — митохондриях. А виновником оказывается сломанный ген OPA1. Без его белка митохондрии чахнут, и это может запустить целый каскад болезней. Просто удивительно, как одна поломка на молекулярном уровне способна украсть у человека мир света и цвета.

Но что, если эту поломку можно починить? Именно это и проверила команда из Тринити-колледжа в Дублине. Они взяли безвредные вирусы, нагрузили их рабочими копиями гена OPA1 и отправили этот «молекулярный спецназ» в клетки. Сначала — подопытным мышам с такими же митохондриальными проблемами, а затем и в человеческие клетки, выращенные в пробирке. О результатах сообщил EurekAlert.

И знаете что? Энергостанции ожили. Работа митохондрий в поврежденных клетках заметно улучшилась и у мышей, и у человека. «Это дает надежду», — сдержанно, но оптимистично заявили исследователи. А ведь это тот самый редкий случай, когда надежда подкреплена не теорией, а конкретными экспериментальными данными.

Самое же захватывающее, что потенциальная сфера применения этой терапии выходит далеко за рамки болезней зрительного нерва.

Ученые считают, что таким ключом можно открыть множество дверей. Метод может помочь в борьбе с целым рядом недугов, связанных с митохондриальной дисфункцией. Например, с грозными неврологическими заболеваниями, такими как Альцгеймер и Паркинсон.

Кстати, о широте влияния. В параллельном исследовании выяснилась еще одна любопытная деталь: белок OPA1 оказался вовлечен и в проблемы с печенью. Оказалось, что его дисфункция может быть связующим звеном между жировой болезнью печени и развитием диабета. Одна ниточка, а тянет за собой целый клубок патологий.