Генная терапия победила «болезнь мальчика в пузыре»: дети с X-ТКИД получили иммунитет

Представьте себе мир, в котором обычная простуда может стать смертельным приговором для ребёнка. Для малышей с редчайшим заболеванием — X-сцепленным тяжёлым комбинированным иммунодефицитом (X-ТКИД) — это жестокая реальность. Их организм из-за крошечной ошибки в гене не может производить ключевой компонент иммунной системы. Проще говоря, у них нет нормальных защитных сил. Как пишет Futurism, многие из этих детей не доживают даже до двух лет. Они вынуждены жить в стерильных пузырях, лишённые детства.

Но наука подарила им надежду. Команда из знаменитой американской Больницы Святого Иуды совершила, без преувеличения, чудо. Они разработали генную терапию, которая возвращает этих детей к жизни. Как это работает? У десяти маленьких пациентов взяли их собственные стволовые клетки костного мозга. А потом... использовали обезвреженный вирус ВИЧ. Да, вы не ослышались! Этот хитро модифицированный вирус выступил в роли почтальона, доставив в клетки исправную, здоровую копию сломанного гена.

Результат потрясает. Хотя дети до лечения страдали от тяжёлых, изнуряющих инфекций, уже через месяц после процедуры их выписали из больницы. Их иммунитет заработал как часы. Теперь они могут играть с другими детьми, ходить в детский сад — жить обычной жизнью, которая раньше была для них несбыточной мечтой.

Конечно, для окончательных выводов нужно время, но исследователи уверены: эта методика даст большинству пациентов шанс на долгую и полноценную жизнь без постоянного страха перед микробами. Неужели мы стоим на пороге победы над одним из самых страшных детских недугов?

А что дальше? Учёные уже заглядывают в будущее, где лечить подобные болезни можно будет в утробе матери — с помощью точнейшего инструмента CRISPR. Технология, безусловно, спорная с этической точки зрения, но её потенциал спасти тысячи жизней неоспорим. Исследования продолжаются.