Генная терапия против Альцгеймера: как APOE2 может нейтрализовать опасный ген

Помните открытие, совершившее переворот четверть века назад? Тогда учёные обнаружили, что судьба нашего мозга во многом зависит от одной генетической буквы — гена APOE. У него есть три «издания». Одно (APOE4) зловеще повышает риск Альцгеймера, другое (APOE2), наоборот, работает как щит. А что, если мы сможем подарить мозгу защитную версию гена? Звучит как фантастика, но клинические испытания такой терапии уже стартуют.

Идея родилась из простого наблюдения, о котором пишет Futurism. Если человек получил от родителей «плохой» APOE4 и «хороший» APOE2, то его риски усредняются. Получается, защитный ген способен уравновесить вредоносного собрата. Это и натолкнуло на мысль о генном вмешательстве. Почему бы не попробовать?

Гипотеза проста и смела: ввести «лечебный» ген прямо в нервную систему.

Исследователи набирают пациентов с двумя копиями рокового APOE4 и самыми ранними симптомами болезни. Им в спинномозговую жидкость доставят безобидные вирусные векторы, начинённые «правильным» геном APOE2. Задача — чтобы нейроны начали производить защитный белок и развитие болезни замедлилось. Одна инъекция против неизбежного угасания — впечатляющая ставка.

Эксперименты на животных вселяют осторожный оптимизм. Мыши и обезьяны отвечали на терапию хорошо. Но переносить эти результаты на человека — всегда лотерея. Мозг куда сложнее.

И всё же в этой идее есть грандиозная надежда: когда-нибудь лечение страшного недуга может свестись к единственному уколу.

Кстати, гены — не единственные виновники. Совсем недавно выяснилось, что риск Альцгеймера может подстерегать нас... в собственной полости рта. Обычная бактерия, вызывающая воспаление дёсен, оказалась связана с развитием болезни. Похоже, разгадка приходит с самых неожиданных сторон.