Генная терапия против анемии: как лечат серповидные клетки

Друзья, а вот и долгожданные новости с фронта генной терапии. Команда из Колумбийского университета опубликовала результаты клинических испытаний, в которых участвовали больше 35 взрослых и подростков с серповидноклеточной анемией. Эта болезнь – следствие крошечной ошибки в гене бета-глобина, из-за которой эритроциты становятся похожи на серпы и не могут нормально переносить кислород. До сих по единственным шансом на исцеление была пересадка костного мозга, но подходящего донора найти удается далеко не всем. Что же предлагают ученые?

Метод называется LentiGlobin. Звучит как фантастика, но суть такова: у пациента забирают его собственные кроветворные стволовые клетки. Затем в лаборатории их «обучают» с помощью специально обученных лентивирусов – те доставляют в клетки исправленную, здоровую копию гена.

А дальше начинается магия. Эти модифицированные клетки возвращают обратно в организм. Они находят свою нишу в костном мозге и запускают производство нормальных, здоровых эритроцитов. Организм, по сути, начинает лечить сам себя.

Результаты? Они заставляют поверить в чудо. На протяжении всего периода наблюдения – а это целых 38 месяцев – у добровольцев полностью прекратились мучительные болевые кризисы. Даже форма эритроцитов изменилась, приблизившись к нормальной. Представляете, каково это – жить без постоянного страха перед новой болью?

«Люди с этой болезнью живут в вечном ожидании нового приступа. Наша терапия может вернуть им нормальную жизнь», – говорит соавтор работы Маркус Мапара. Цифра говорит сама за себя: средняя продолжительность жизни таких пациентов сегодня – всего около 40 лет. Не слишком ли это высокая цена за генетическую ошибку?

У терапии есть огромный плюс: используются собственные клетки, а значит, нет риска отторжения, как при пересадке. Но есть и серьезная «ложка дегтя». Перед введением исправленных клеток пациенту нужно пройти через высокодозную химиотерапию, чтобы «очистить» костный мозг. Процедура сама по себе крайне тяжела, а в ходе испытаний у двух пациентов на ее фоне развился лейкоз. Ученые признают проблему и уже ищут более мягкие альтернативы.

«Наша главная цель – начать лечение как можно раньше, до того, как болезнь нанесет непоправимый ущерб внутренним органам», – отмечают исследователи.

Если им удастся преодолеть риски, эта терапия станет настоящим спасением для тысяч молодых людей, которые смогут начать жизнь без тяжелого бремени боли и страха.

И это не единичный случай. Помните, я уже рассказывал, как генная терапия помогла пациентам с неизлечимой болезнью печени? Некоторым из них даже удалось отказаться от жесткой диеты и лекарств. Похоже, медицина будущего уже стучится в дверь.