Как CRISPR-терапия научилась проникать в мозг через защитный барьер

Генная терапия — это почти волшебство для лечения неврологических болезней. Но есть одно огромное «но». Наш мозг надёжно защищён гематоэнцефалическим барьером, который упрямо не пускает внутрь большинство лекарств. Учёным из Висконсинского университета в Мадисоне, кажется, удалось этот барьер обмануть. Они создали хитроумную систему доставки для инструмента генного редактирования CRISPR и успешно испытали её на мышах с моделью болезни Альцгеймера.

Секрет — в нанокапсулах. Представьте себе крошечный «троянский конь». Его оболочка — это особая смесь кремния, глюкозы и… аминокислот из вируса бешенства! Да, вы не ослышались. Именно эта комбинация помогает капсуле пройти сквозь защиту мозга и доставить CRISPR точно к цели для «редактирования» генов.

И это не требует сложной и рискованной операции на мозге! Капсулы можно просто ввести внутривенно. Такой подход гораздо безопаснее и, что важно, позволяет делать несколько инъекций, если это нужно для лечения. Это же настоящая революция в подходе, не так ли?

Сейчас технологию готовятся протестировать на целой группе заболеваний мозга — от нейродегенеративных расстройств до рака. Но учёные смотрят ещё дальше: те же нанокапсулы могут доставить терапию в глаза, лёгкие или печень. Открывается целая вселенная возможностей для лечения болезней, которые сегодня считаются почти безнадёжными.

Кстати, о CRISPR и раке. Совсем недавно другая группа исследователей заставила с помощью этого инструмента… сами раковые клетки атаковать опухоль. Получилась технология «два в одном»: и лечение, и вакцина. Похоже, мы стоим на пороге совершенно новой эры в медицине.