Новый CRISPR для РНК: как Cas13 меняет правила редактирования в клетке

Помните, как CRISPR ворвался в науку и перевернул всё с ног на голову? Казалось, вот он, универсальный ключ к геному. Но, как и любой революционный инструмент, CRISPR-Cas9 оказался не всесилен. Он блестяще режет и правит ДНК — нашу основную инструкцию по сборке. А что насчёт её временной, рабочей копии — молекулы РНК? Тут традиционный CRISPR бессилен. И это большая проблема, ведь многие процессы в клетке, включая развитие болезней, управляются именно через РНК.

Учёные из Нью-Йоркского университета нашли элегантное решение. Они просто... сменили инструмент в комплекте. Вместо привычного «молекулярных ножниц» Cas9 они взяли недавно открытый фермент Cas13, который как раз «заточен» под работу с РНК. Получилась новая платформа для скрининга РНК прямо внутри живых клеток. И самое крутое — разработчики сразу выложили её в открытый доступ. Настоящий научный щедрый жест в духе open source!

Авторы технологии уверены, что это открывает двери в огромный новый мир. Во-первых, мы сможем, наконец, детально изучить функции тысяч загадочных некодирующих РНК. Во-вторых, и это главное, появляется медицинская перспектива. Представьте: можно будет исправлять последствия вредных мутаций, воздействуя не на сам геном (что рискованно и необратимо), а на его временную РНК-копию. Это как редактировать черновик, не трогая оригинальный документ. Гениально, правда?

А ещё такая технология может стать оружием против РНК-вирусов. Да-да, тех самых, к семейству которых относится и пресловутый коронавирус. Возможность точечно находить и разрушать вирусную РНК внутри заражённой клетки звучит как сюжет для научной фантастики, но теперь это уже не фантастика.

Кстати, о масштабах неизведанного. Совсем недавно исследователи обнаружили около 4500 разновидностей РНК, о которых наука даже не подозревала! Большинство из них не кодируют белки, а работают менеджерами-регуляторами, управляя активностью других генов. Сбой в этой тонкой регуляторной сети, вероятно, и лежит в основе многих болезней. И теперь, с новым инструментом в руках, у нас наконец-то есть шанс эту сеть понять.