Новый препарат CTx1000 останавливает развитие деменции и БАС на поздних стадиях

Представьте себе белок — скромного труженика в наших нервных клетках по имени TDP-43. В норме он жизненно важен. Но стоит его синтезу сбиться, как нейроны начинают барахлить, запуская цепную реакцию, ведущую к страшным болезням: БАС, лобно-височной деменции, болезни Лу Герига. Что, если найти переключатель, который вернет все в норму? Именно над этим бились ученые из Университета Маккуори, и их новый подход выглядит не просто лечением, а точечным диверсионным рейдом.

Ключ к разгадке оказался в паре. Исследователи заметили, что когда TDP-43 выходит из-под контроля, вместе с ним резко растет концентрация другого белка — 14-3-3. Они образуют опасный тандем, копятся в клетке и ведут ее к гибели. А что если разбить этот альянс? Оказалось, можно. Специально созданный пептид смог вмешаться в их губительное взаимодействие и остановить прогресс болезни.

Экспериментальное лекарство, названное CTx1000, испытали на мышах. Результат поражает: всего одной инъекции хватило, чтобы растворить токсичные скопления белка. И что особенно важно — препарат проявил избирательность, атакуя только дефектные молекулы и не трогая здоровые. Умно, не правда ли?

Самое впечатляющее — терапия работала даже на очень поздних стадиях. Она не только тормозила развитие лобно-височной деменции и БАС, но и корректировала поведенческие симптомы. Авторы подчеркивают: это не просто сдерживание, а реальный прорыв.

Что дальше? В ближайшие два года нас ждут пилотные клинические исследования. А поскольку белок TDP-43 замешан и в других нейродегенеративных заболеваниях, потенциал у CTx1000 огромный. Возможно, мы стоим на пороге создания универсального инструмента против целого класса болезней.

Пока одни ищут лечение, другие совершенствуют диагностику. Параллельно ученые представили анализ крови, способный выявить риски деменции за целое десятилетие до первых симптомов. Ведь эти недуги часто тихо зреют годами. Получается, вскоре мы сможем увидеть угрозу загодя и встретить ее уже готовым оружием.