Впервые CRISPR использовали против ВИЧ у человека. Сработало ли генное редактирование?

Что, если ключ к победе над ВИЧ уже лежит в нашем собственном геноме? Учёные из Пекинского университета сделали смелую попытку повернуть этот ключ. Они впервые применили генное редактирование CRISPR для атаки на ВИЧ — не в пробирке, а в организме взрослого пациента. Полного излечения пока не случилось, но этот эксперимент — как первый проблеск света в конце очень длинного туннеля.

История пациента драматична сама по себе. Он боролся не только с ВИЧ, но и с лейкемией, и ему требовалась пересадка костного мозга. Исследователи использовали эту возможность: перед трансплантацией они взяли донорские стволовые клетки и с помощью CRISPR вырезали из них ген CCR5. Зачем? Этот ген производит белок-«ворот», через который вирус иммунодефицита проникает в клетку. Некоторые счастливчики рождаются с природной мутацией этого гена, что делает их почти невосприимчивыми к ВИЧ. Учёные попробовали создать такую защиту искусственно.

Результаты противоречивы, но крайне важны. С одной стороны, операция сработала против лейкемии — болезнь отступила. Отредактированные клетки успешно прижились и производили здоровые клетки крови целых 19 месяцев, без опасных побочных эффектов. Казалось бы, успех!

Но вот загвоздка: стоило пациенту ненадолго прекратить приём антиретровирусных препаратов, как уровень вируса в крови резко подскочил. Почему? Оказалось, CRISPR удалил ген CCR5 не во всех пересаженных клетках. Вирус просто нашёл себе другие, незащищённые «ворота».

Этот случай ярко показывает главную сложность генной терапии — необходимость стопроцентной эффективности. Но разочаровываться рано. Исследование доказало нечто фундаментальное: такое редактирование в принципе безопасно для взрослого человека. Это уже огромный шаг. Если технологию удастся отточить, у нас появится мощный метод для пациентов, которым и так показана пересадка костного мозга.

Здесь, конечно, возникает щекотливый этический вопрос. Мы все помним скандал с китайским учёным Хэ Цзянькуй, который редактировал гены эмбрионов. Этот случай — принципиально иной. Здесь редактировались соматические клетки взрослого, изменения в которых не передадутся потомкам. С точки зрения современной биоэтики, такие эксперименты — допустимый путь вперёд.

Кстати, полное излечение от ВИЧ уже случалось в мире — у нескольких пациентов после пересадки костного мозга от редких доноров с той самой природной мутацией CCR5. Но искать таких доноров для миллионов больных — нереально. Пересадка слишком рискованна. Поэтому работа китайских учёных — это попытка создать «защиту» искусственно, в лаборатории. Путь тернист, но направление, без сомнения, верное.