Мальчик впервые услышал мир благодаря генной терапии от глухоты

Айссам родился с крайне редкой формой глухоты. Виной всему — сломанный ген, который должен был производить белок отоферлин. Без этого белка звуковые сигналы просто не доходят от уха к мозгу. Тишина была абсолютной и, казалось бы, неизбежной.

Но в октябре 2023 года всё изменилось. Мальчик стал пионером — первым пациентом в Штатах, получившим генную терапию против врождённой глухоты. Из соображений осторожности врачи решили начать только с одного уха. Но иногда одного достаточно, чтобы перевернуть вселенную.

Как вернуть слух с помощью вируса? Наука делает невозможное

Операция прошла в Детской больнице Филадельфии. Хирурги слегка приподняли барабанную перепонку, чтобы добраться до улитки — спиралевидного органа внутреннего уха. А затем ввели туда жидкость, содержащую... доброкачественный вирус. Да, вы не ослышались. Этот вирус сыграл роль почтальона: он доставил в клетки рабочие копии гена отоферлина.

Цель была ясна: заставить «волосковые клетки» внутреннего уха снова делать свою работу — превращать звуковые вибрации в электрические импульсы для мозга. Через четыре месяца потеря слуха в прооперированном ухе уменьшилась до лёгкой степени. Айссам начал слышать. Его отец рассказывает, что уже через несколько дней после операции мальчик услышал шум дороги и звук ножниц у парикмахера. Какие простые, обыденные вещи могут стать величайшим чудом.

Не он один: волна открытий нарастает

Исследование, подобное тому, что прошёл Айссам, уже дало потрясающие результаты в Китае. Учёные из США и Китая опубликовали в журнале The Lancet данные по шести детям: у пятерых после терапии восстановился слух и улучшилось распознавание речи!

Европейские исследователи тоже готовятся к аналогичным испытаниям, нацеленным на ту же мутацию гена отоферлина. Учёные с осторожным оптимизмом смотрят в будущее: если успех закрепится, в зоне внимания окажутся более 150 других генов, вызывающих врождённую глухоту. А это — надежда для тысяч. Ведь примерно один из пятисот новорождённых сталкивается с генетической потерей слуха. Сколько среди них потенциальных музыкантов, поэтов, просто счастливых людей, которые однажды смогут услышать мамин голос?