Одна инъекция леподизирана снижает опасный холестерин на 94%

Лп(а) — это тихий, но опасный игрок. Как и его «брат» ЛПНП, он способен накапливаться в артериях, сужая кровоток к сердцу и мозгу. Но есть критическое отличие: его высокий уровень передается по наследству. Вы можете быть строгим веганом-марафонцем, но если вам «повезло» с генетикой, этот фактор риска никуда не денется. До сих пор против него просто не было оружия.

Неужели мы обречены? Кажется, наука нашла способ вести переговоры даже с собственными генами.

Одна инъекция, почти год тишины

Исследователи впервые испытали на людях новый препарат — леподизиран. Суть в том, что он не просто снижает уровень Лп(а). После однократного укола самой высокой дозы этот вид холестерина в крови падает настолько, что его практически не обнаружить почти целый год! Звучит как фантастика, но это данные клинического исследования.

Как же это работает? Если генетический риск — это жесткая инструкция, записанная в ДНК, то леподизиран действует как умный корректор. Он не меняет саму инструкцию, но мешает клетке ее прочитать и выполнить.

Маленький РНК-диверсант с большой миссией

Леподизиран — это молекула siRNA, «малая интерферирующая РНК». Представьте ее как диверсанта, который проникает в печень — фабрику по производству Лп(а). Его задача — найти и нейтрализовать конкретные «чертежи» (матричную РНК), необходимые для сборки опасных частиц. Чтобы попасть точно в цель, препарат «прицепили» к особой молекуле сахара (GalNAc), которая служит пропуском прямо в клетки печени.

В исследовании участвовали 48 человек с повышенным Лп(а). Часть получила плацебо, а 36 человек — одну подкожную инъекцию леподизирана в разных дозах. Далее ученые просто наблюдали за их кровью в течение 48 недель. И вот что увидели: сам препарат исчезал из кровотока за пару дней, уходя в печень. Но его эффект был долгим и мощным.

При максимальной дозе (608 мг) уровень Лп(а) рухнул и стал неопределяемым уже к 29-му дню. И оставался на почти нулевой отметке до 281-го дня! Меньшие дозы тоже работали, хоть и не так впечатляюще: при 304 мг через год уровень «плохого» фактора был ниже исходного на 75%.

«Если дальнейшие испытания подтвердят безопасность и способность препарата предотвращать инфаркты и инсульты, это станет прорывом», — говорит ведущий автор исследования Стивен Ниссен. Ведь впервые у врачей может появиться инструмент против генетического риска, который раньше мы могли лишь пассивно наблюдать. Разве это не будущее медицины?